〔摘 要〕 目的：探讨肝豆汤加减联合二巯基丙磺酸钠治疗肝豆状核变性患者的安全性及疗效性。方法：选取广东药科 大学附属第一医院于 2018 年 1 月至 2019 年 12 月期间收治的 86 例肝豆状核变性患者，随机分为对照组与观察组，各 43 例。 其中观察组给予肝豆汤加减联合二巯基丙磺酸钠进行干预治疗，对照组单独给予二巯基丙磺酸钠治疗，对两组的临床疗效 及安全性进行比较。结果：治疗前两组患者的 Berg 平衡量表（BBS）评分与尿酮水平比较，差异无统计学意义（P ＞ 0.05）。 治疗后观察组患者的 BBS 评分与尿酮水平改善程度优于对照组，差异具有统计学意义（P ＜ 0.05）；观察组患者不良反应 共发生 6 例（13.95 %）低于对照组的 13 例（30.23 %），差异具有统计学意义（P ＜ 0.05）。结论：肝豆汤加减联合二巯 基丙磺酸钠治疗肝豆状核变性具有明显的改善神经功能、改善肝功能、提高驱铜疗效作用，并可有效防止单独西药驱铜治 疗引起的白细胞减少。